Enrico Garaci: “Adesso gli studi clinici e nel giro di poco potremo avere un’arma contro la fibrosi cistica”.
Nuove prospettive di cura per la Fibrosi Cistica grazie all’impiego di Tα1, un peptide presente nel timo che potrebbe agire efficacemente nella cura della FC.
La ricerca, condotta da Luigina Romani dell’Università di Perugia e da Enrico Garaci dell’Università San Raffaele Roma, pubblicata su Nature Medicine, ha dimostrato come questa molecola sia capace di attivare meccanismi in grado di ricostruire il sistema immunitario e di ridurre i processi infiammatori polmonari ricorrenti nei pazienti colpiti da Fibrosi Cistica.
“Abbiamo dimostrato l’efficacia di azione di questa molecola su cellule prelevate da alcuni pazienti con risultati sorprendenti” dichiarano Luigi Maiuri dell’Università degli Studi di Novara e Mauro Pessia dell’Università degli Studi di Perugia, altri ricercatori che hanno partecipato allo studio.
La Fibrosi Cistica è una patologia genetica cronica che colpisce in particolare i polmoni ed il sistema digestivo, con un impatto sulla popolazione mondiale equivalente circa ad 80.000 persone di cui 30.000 negli USA, è causata da mutazioni nel gene che codifica la “cystic fibrosis trasmembrane conductance regulator (CFTR)”, che portano ad una compromissione dell’attività del canale del cloro. La più comune mutazione p. Phe508del porta alla produzione di una proteina degradata che presenta un’attività canalare estremamente ridotta.
L’alterata permeabilità del cloro, l’infiammazione cronica persistente e le ricorrenti infezioni polmonari, fanno sì che la patogenesi della malattia sia complessa, tanto da richiedere protocolli terapeutici composti da molti farmaci. Al momento attuale non è disponibile un farmaco dotato di tale pleiotropismo.
In questo lavoro gli autori descrivono la capacità di Tα1 – peptide dotato di un eccellente profilo di sicurezza nella clinica – di correggere i molteplici difetti funzionali nei topi FC come in cellule di pazienti colpiti dalla mutazione p.Phe508del.
Infatti, Tα1 presenta la combinazione di due proprietà che sono in grado di contrastare la patologia FC: riduzione dell’infiammazione, attività ben nota agli autori da studi precedenti, ma anche correzione ed aumento della funzione della proteina CFTR.
Grazie a questo studio, possiamo considerare Tα1 come un potenziale singolo agente efficace nella terapia della FC, è il commento di Allan Goldstein della George Washington University USA, che ha partecipato alla ricerca.
“Sono dati solidi ed importanti che indicano l’importanza di avviare al più presto gli studi clinici”, conclude Enrico Garaci.
