La miastenia gravis generalizzata è una malattia neuromuscolare autoimmune rara e cronica che si manifesta attraverso una debolezza muscolare intermittente, colpendo principalmente i muscoli di testa, collo e arti. Le persone affette possono accusare sintomi variabili anche all’interno della stessa giornata, rendendo la gestione della malattia particolarmente complessa. Colpisce soprattutto donne sotto i 40 anni e uomini oltre i 50, con una prevalenza di circa 17.000 pazienti in Italia e 89.000 nell’Unione Europea.
A rappresentare un importante passo avanti nella gestione di questa malattia è la recente approvazione da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) della rimborsabilità di ravulizumab, un inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione. Questo farmaco, prodotto da AstraZeneca in collaborazione con Alexion (AstraZeneca Rare Disease), sarà disponibile come terapia aggiuntiva per gli adulti affetti da miastenia gravis e con positività agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina. L’obiettivo è migliorare la qualità di vita dei pazienti, riducendo la frequenza delle somministrazioni necessarie e migliorando l’aderenza terapeutica.
Come agisce la Miastenia Gravis?
La miastenia gravis è una patologia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i recettori muscolari necessari per la trasmissione del movimento. Questa disfunzione compromette la trasmissione degli impulsi nervosi, causando sintomi come palpebre cadenti, visione doppia, perdita di equilibrio e, nei casi più gravi, difficoltà nella deglutizione e nella respirazione. Secondo il dottor Michelangelo Maestri Tassoni, del Dipartimento di Neuroscienze dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana, “la malattia può evolvere fino a compromettere i muscoli respiratori, con rischi gravi per la vita. Una diagnosi precoce è quindi essenziale”.
L’importanza di Ravulizumab per i pazienti italiani
Il farmaco ravulizumab permetterà ai pazienti di ridurre il numero di sedute di trattamento a sole sei somministrazioni l’anno, ogni otto settimane, riducendo drasticamente la necessità di frequenti accessi ospedalieri. Come sottolineato dal professor Renato Mantegazza dell’Istituto Carlo Besta di Milano, questo nuovo regime terapeutico può migliorare significativamente la qualità della vita dei pazienti, consentendo loro di svolgere le attività quotidiane con minori limitazioni.
Anna Chiara Rossi, VP e General Manager di Alexion, AstraZeneca Rare Disease, ha evidenziato l’impatto positivo che ravulizumab potrà avere per i pazienti italiani: “Il nostro impegno non si ferma alla disponibilità del farmaco; vogliamo sostenere i pazienti anche con progetti che rispondano alle esigenze ancora insoddisfatte di chi convive con malattie rare”.
Vivere con la Miastenia Gravis
Gestire la miastenia gravis richiede un impegno costante e può risultare estenuante per i pazienti. Mariangela Pino, socia dell’Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunogenerative (AIM Lazio), ha sottolineato durante la conferenza stampa come “la gestione della malattia sia spesso faticosa per l’intensità e la frequenza dei trattamenti, ostacolando la possibilità di raggiungere una dimensione di normalità fondamentale per il benessere personale, sociale e professionale”.
Grazie a ravulizumab, il sogno di una quotidianità meno limitata diventa più accessibile per le persone affette da miastenia gravis, che potranno concentrarsi maggiormente sulla propria vita e meno sulle cure mediche.
